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세미나 [기술통계] FDA 신약 및 항암제 허가 현황

2018-03-221,196

FDA 신약 및 항암제 허가 현황

1. 요약

○ 2017년 미국 FDA가 전년대비 2배가 넘는 46개의 신약을 승인하며 21년만(1996년 53개)에 최고치를 기록
– 2010년까지 연간 20건 정도로 부진하다가 2011년 이후 증가 추세로 전환
– 승인된 신약 중 바이오 신약에 대한 비중이 증가하는 추세
– 희귀질환 치료제의 승인이 증가
– 신약개발 관련 다양한 지원제도 활용 건수가 많아짐 (61% 가 지원제도 활용, Accelerated Approval 13%, Priority review 61%, Fast Track 39%, Breakthrough Therapy 37%)
– First-in-class drug 이 46건 중에 15 건으로 33% 기록
– 이 중, 항암신약이 12건으로 26% 로 가장 많이 허가 받음
○ Centerwatch의 FDA 연도별 신약 분석에 따르면 지난 5년 사이 72건의 항암신약이 개발되었으며, 대개 전통적인 거대 제약사를 중심으로 개발이 이루어지고 있음

2. FDA 허가 신약 목록과 건수

(1) 미국 FDA 허가 신약 리스트 및 건수

○ FDA는 2011년부터 2015년까지 182개 품목의 신약을 허가했으며, 특히 2017년에는 지난 10년 중 가장 많은 46개 품목을 허가함.

○ FDA의 신약허가 현황을 1993년부터 2017년까지 정리한 결과는 아래와 같음. 1996년 59건으로 최대 허가 건수를 기록한 이후에 2017년이 46건으로 최대 건수를 허가함. 2016년도에 급격한 감소가 있었던 것이 오히려
2017년 허가 건수의 증가로 이어진 것으로 분석됨.

○ 신약개발 관련 다양한 지원제도 활용 건수가 많아짐 (61% 가 지원제도 활용, Accelerated Approval 13%, Priority review 61%, Fast Track 39%, Breakthrough Therapy 37%)

(참고) FDA 의 신약 허가 관련 지원제도
● Breakthrough Designation(획기적 치료제) : 중대한 질병의 치료를 목적으로 초기 임상에서 기존 치료법 대비 우월한 임상 효과를 나타낸 의약품에 대하여 우선심사, Rolling Review 등을 통해 개발 가속화
및 심사를 단축 (그 결과, 2012년 도입 이후 60개 가까운 신약이 Breakthrough Designation 트랙으로 승인)
– 우선심사(Priority Review) : 심사기간 단축 (일반 : 10개월, 우선 : 6개월)
– Rolling Review : 의약품 품목허가 신청 전 제출 자료의 일부를 단계적으로 제출해 FDA의 심사를 받음
● Fast Track Designation : 중대한 질병을 치료하고 미충족된 의료적 수요를 해결할 잠재적 가능성이 있는 신약 또는 공중 보건에 심각한 위협을 줄 가능성이 있는 병인에 대응하기 위한 의약품인 지정 감염병
치료제로 지정된 의약품에 대한 혜택. (이들 의약품에는 우선심사, Rolling Review 등을 통해 개발 가속화)
● Accelerated Approval : 질병의 경과가 오래 걸리거나 신약의 임상적 유익성 측정에 오랜 시간이 소요되는 의약품에 대해 대리결과변수 등을 바탕으로 품목을 허가해주는 제도(단, 허가 후 임상적 유익성
확인을 위한 자료를 제출해야 함)

○ 이중 항암신약 허가 현황은 아래표와 같음.
– PDL-1 Antibody 2건이 허가 받음 (Astrazeneca 의 Durvalumab, Merck KGaA/Pfizer 사의 Avelumab)
– 암대사관련 타겟 최초로 IDH2 inhibitor 가 허가를 받음 (Celgene/Agois 사의 Enasidenib)
– 기타 : CDK4/6 inhibitor 2건 등 Best in class 또는 Follow-on Drug 들이 허가 받음

○ 이와 별도로 CBER(Center for Biologics Evaluation and Research)에서 허가 받은 신약 허가 현황은 아래 표와 같음
– 최초로 CAR-T 치료제 2건이 허가받음 (NOvartis의 Kymriah, Kite/Gilead 의 Yescarta)
– 최초의 Gene therapy 치료제가 허가 받음 (Spark Therapeutics, RPE65 gene therapy)

(자료) 2017 FDA drug approvals, Nature Review Drug Discovery, 19 Jan. 2018

3. FDA 허가 항암제 리스트와 건수, 전체 신약 허가 건수 대비 비율

(1) 미국 FDA 허가 항악성 종양제 신약 리스트 및 건수

○ 미국 FDA 허가 신약 중 항암제가 차지하는 비중이 가장 커서 2013년부터 5년간 평균 33% 정도를 기록하고 있음.

– Centerwatch의 FDA 연도별 신약 분석에 따르면 지난 5년 사이 68건의 항암신약이 개발되었으며, 대개 전통적이 거대 제약사를 중심으로 개발이 이루어지고 있음.

* 기존 신약의 적응증 확대 및 병용요법에 대한 승인도 활발히 이루어지고 있으므로, 이를 포함할 경우 항암제 승인 건수가 더욱 증가함

4. 신약개발 임상단계별 성공률 및 FDA 신청/승인 건수

(1)각 질환별 FDA 임상 단계별 성공률

○ 각 질환별 FDA 임상 단계별 성공률은 아래 표와 같음.

○ 각 단계에서 승인까지의 성공률은 아래 그림과 표와 같음. 임상1상에서 승인까지 성공률이 26.1% 인 Hematology 가 가장 높고, Oncology 분야가 5.1% 로 가장 낮았음.

○ 항암신약의 임상 단계별 성공률은 전체 신약개발 평균보다 낮으며, 특히 임상2상과 3상에서의 성공률이 현저히 낮게 나타나 임상2상 시점의 성공이 신약 개발에서 결정적인 고비로 작용함
– 미국 내 임상1상 단계의 항암신약이 최종 승인을 받을 확률은 5.1%로 모든 질환(9.6%)에 비해 크게 낮으며, 항암제를 제외한 모든 질환(13.8%)과 비교했을 경우 차이가 더욱 크게 나타남
– 모든 단계에서 항암제의 성공률이 전체 질환 평균 아래로 나타나며, 특히 임상3상에서의 성공률이 타 질환에 비해 현저히 낮음
– 임상 3상을 통과하고 FDA의 승인(NDA/BLA)을 신청한 경우에도 항암제는 타 질환에 비해 승인률이 낮으나, 80%가 넘는 승인률을 기록하고 있어 이전의 임상 단계에 비해 타 질환과의 성공률 차이가 크지 않음

○ 항암제 중에서도 고형암과 혈액암 치료제가 성공가능성이 차이가 나며, 혈액암이 임상 성공확률이 8.1%로 고형암 치료제의 4.0% 에 비해 2배 정도 높음

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